Nueva York. – Un fármaco experimental capaz de detener con una sola infusión una enfermedad nerviosa rara y potencialmente paralizante, avanza hacia convertirse en el primer tratamiento aprobado de este tipo, según un nuevo reporte publicado por Annexon Biosciences, la compañía que lo desarrolla.
El medicamento, denominado tanruprubart, está diseñado para tratar el síndrome de Guillain-Barré (GBS), una enfermedad en la que el sistema inmunológico ataca por error a los nervios del cuerpo. Actualmente, no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA para esta condición en ninguna parte del mundo, pese a que afecta a al menos 150,000 personas cada año.
El GBS provoca más de 22,000 hospitalizaciones anuales solo en Estados Unidos y Europa, de acuerdo con datos de Annexon.
La enfermedad suele iniciar con debilidad u hormigueo en manos y pies, síntomas que pueden extenderse rápidamente y, en casos severos, provocar parálisis completa, requiriendo cuidados intensivos y ventilación mecánica.
El fármaco actúa bloqueando la molécula C1q, encargada de activar el ataque inmunológico contra las células nerviosas, y se administra mediante una única infusión intravenosa, lo que permitiría detener el daño nervioso en etapas tempranas.
Un estudio en condiciones reales mostró que, durante la primera semana de tratamiento, los pacientes que recibieron tanruprubart presentaron una mejora de aproximadamente 10 puntos en fuerza muscular en comparación con quienes recibieron el tratamiento estándar. Además, tuvieron casi tres veces más probabilidades de encontrarse en mejor estado de salud a las cuatro, ocho y veintiséis semanas.
La doctora Shernell Surratt-Gary, asesora clínica de Aura Wellness en Kentucky, destacó que los pacientes tratados en etapas más tempranas de la enfermedad mostraron beneficios significativamente mayores, lo que sugiere una posible intervención antes de que ocurra daño nervioso irreversible.
Annexon planea presentar una solicitud de licencia biológica ante la FDA durante el cuarto trimestre de 2026.
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